Afin d'évaluer un nouveau traitement, les médecins qui mettent sur pied un essai clinique doivent définir un plan thérapeutique aussi appelé "protocole". Celui-ci peut être très différent d'une étude à l'autre et présenter des degrés de complexité variables. Il est donc très important pour les patients prenant part à un essai clinique de bien comprendre le protocole mais aussi son objectif. En cas d'incompréhension, les malades peuvent s'adresser aux médecins responsables pour obtenir des réponses à toutes les questions qu'ils se posent. Ci-dessous, vous trouverez des informations relatives à certaines notions entrant dans l'élaboration des protocoles.

Groupes de patients (Etude contrôlée)

Généralement, les patients participant à une étude clinique sont répartis aléatoirement en deux groupes :

  • un groupe "contrôle", qui reçoit le traitement standard (c'est-à-dire le meilleur traitement connu au jour où débute l'étude) ou un placebo (traitement inactif);

  • un groupe "nouveau traitement", qui reçoit le traitement testé, ou une combinaison de celui-ci et du traitement standard.

Il est important que les patients des deux groupes présentent des caractéristiques similaires (âge, sexe, taille, poids, sévérité et stade de leur maladie) pour que les différences éventuellement observées à la fin de l'étude ne puissent être attribuées qu'au traitement étudié.

Connaissance de la composition des groupes (Etude en aveugle - Etude ouverte)

En fonction de la connaissance de la composition des groupes par le patient et les médecins responsables on peut distinguer les études comme suit :

  • Lorsque cela est possible, il est préférable que chaque patient ignore à quel groupe il est assigné. On parle alors d'une étude en simple aveugle. Lorsque les médecins responsables ignorent également cette information, on parle d'étude en double aveugle. Le respect de ces critères permet d'éviter toute influence ou biais d'interprétation dûs aux préjugés des protagonistes. Ce n'est qu'à la fin de l'étude que la composition des groupes est révélée pour permettre l'analyse statistique des résultats obtenus.

  • On parle d'étude ouverte dans les cas où à la fois patients et médecins ont connaissance de la composition des groupes avant la fin de l'étude.

Répartition des patients entre les groupes (Etude randomisée - Etude non-randomisée)

Le mode de répartition des patients entre les deux groupes peut varier d'une étude à l'autre :

  • Le plus souvent, la répartition des patients se fait de façon aléatoire par tirage au sort. Cela permet entre autres d'éviter que les médecins expérimentateurs ne devinent à quel groupe appartient chaque patient. On parle dans ce cas d'étude randomisée. Le traitement attribué de la sorte au patient ne peut en aucun cas lui porter préjudice. Si tel est le cas, le médecin responsable peut décider de le retirer de l'étude et lui proposer un autre traitement.

  • Dans d'autres cas, notamment dans le cadre d'études de phase I (dont l'objectif principal consiste à évaluer la tolérance et l'absence d'effets secondaires d'un nouveau traitement), la répartition des patients peut se faire sur base de leur accord pour bénéficier du traitement expérimental. On parle alors d'étude non-randomisée. De fait, ce type d'essai clinique peut être proposé à des malades en impasse thérapeutique, pour lesquels le traitement étudié représente la seule chance de survie.

Soulignons enfin que le patient peut à tout moment, et pour quelque raison que ce soit, décider de se retirer d'un essai clinique. Cette décision n'aura aucun impact sur sa future prise en charge ni sur ses relations avec son médecin et l'équipe médicale. Il sera alors traité suivant le protocole qu'il aurait reçu s'il n'avait pas participé à l'essai.